Los ganadores del Nobel de Medicina 2024 son los científicos estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun por sus investigaciones sobre el llamado microARN.
Este descubrimiento deja en evidencia el extremadamente complejo funcionamiento del genoma. Sin embargo, queda por ver hasta qué punto estos conocimientos pueden permitir el desarrollo de tratamientos médicos eficaces.
¿Qué es un microARN?
Son trozos de ácido ribonucleico (ARN), presente en las células y sintetizado por el organismo a partir de genes reunidos en el ADN.
Los microARN no desempeñan el papel más conocido del ARN, el de intermediario entre los genes y la producción de la infinidad de proteínas indispensables para el funcionamiento de un organismo, de donde viene su apodo de ARN mensajero.
Los microARN forman parte del llamado ARN "no codificante", es decir, que no se traducen en proteínas. Pero eso no significa que no desempeñen un papel.
El descubrimiento de los microARN en los años 90 por Victor Ambros y Gary Ruvkun --ambos galardonados con el Nobel el lunes-- demostró que el genoma no era una simple línea recta entre el ADN, el ARN y las proteínas, según informa AFP.
¿Cómo funcionan?
"El descubrimiento de los microARN ha aportado un nivel adicional de complejidad al revelar que regiones que pensábamos que no codifican igualmente desempeñan un papel en la regulación genética", explicó Benoît Ballester, investigador del Instituto francés de investigación médica Inserm y especialista en genoma no codificante.
Estos microARN interfieren en el funcionamiento del ARN mensajero: "Es como un velcro que se adhiere a él e impide que se traduzca en proteínas", afirma Ballester. La consecuencia es que ciertos genes se inhiben y otros se intensifican.
Sin embargo, no hay que imaginarlos como una especie de parásitos que estropearían el buen funcionamiento del genoma, sino que son "parte integral de la regulación de nuestro genoma, algo tan importante como la traducción de un gen en proteína", subrayó.
¿Por qué es esto tan interesante?
El descubrimiento en 1993 del primer microARN por Victor Ambros no fue inmediatamente aclamado como un gran avance. El investigador era especialista en la biología de ciertos gusanos, y fue en uno de ellos (un gusano redondo de un milímetro, llamado C. elegans) donde identificó la existencia de microARN.
"Nadie realmente nos prestó atención", recuerda Eric Miska, genetista de la Universidad de Cambridge, admitiendo que fueron necesarios años para ver algo más que "algo extraño sobre los gusanos".
Fue en el año 2000 cuando Gary Ruvkun identificó la existencia de mecanismos similares en humanos, abriendo el camino a un área completamente nueva.
"Este minúsculo trozo de ARN, tan importante para el desarrollo de este pequeño gusano, también lo tenemos nosotros e incluso juega un papel esencial, ya que previene la aparición de tumores", agregó Miska.
¿Qué beneficios concretos?
Si bien el conocimiento de los microARN ya permite comprender mucho mejor el genoma, queda por ver si pueden servir como palanca de acción para curar enfermedades.
Desde hace años varias empresas de biotecnología apuestan por esta vía. Se trata de un área especialmente prometedora contra el cáncer, con la idea de establecer tratamientos muy específicos.
Esta investigación es parte de un proceso más amplio para entender cómo los tumores pueden desarrollarse de manera diferente a nivel molecular entre diferentes pacientes.
Sin embargo, contra el cáncer u otras patologías todavía no hay "nada que se acerque a una aplicación real", afirmó a la prensa Gunilla Karlsson Hedestam, profesora del Instituto Karolinska, durante el anuncio del Premio Nobel en Estocolmo.
Pero sin necesariamente convertirlos en la base de un tratamiento, muchos investigadores esperan utilizarlos primero como un "biomarcador", es decir, una herramienta de diagnóstico.
